Študija »Živeti s sarkoidozo: virtualna okrogla miza z bolniki in zdravstvenimi delavci« je bila objavljena v reviji Respiratory Medicine.

Pot do diagnoze sarkoidoze je »pogosto zapletena«

Sarkoidozo povzročajo vnetni skupki imunskih celic, ki lahko prizadenejo organe po vsem telesu in pri bolnikih povzročijo širok razpon simptomov. »[Spremenljivost bolezni] otežuje preučevanje izkušenj bolnikov,« so zapisali raziskovalci.

Skupina znanstvenikov iz ZDA, Italije in podjetja Novartis je uporabila virtualno platformo za organizacijo razprave s skupino devetih bolnikov s sarkoidozo iz ZDA, Avstralije, Japonske, Danske, Nemčije in Italije. Za pojasnila in komentarje so bili na voljo tudi trije izkušeni klinični zdravniki.

Novartis, ki je študijo tudi financiral, pri ljudeh s pljučno sarkoidozo preizkuša svojega kandidata za zdravilo CMK389 v kliničnem preskušanju faze 2 (NCT04064242). V študijo vključujejo bolnike, ki izpolnjujejo merila, v centrih po ZDA in Evropi.

Okrogla miza je združevala zaprta in odprta vprašanja, da bi bolje razumeli »življenjske izkušnje bolnikov, njihove neizpolnjene potrebe ter poglede na obstoječe in hipotetične prihodnje možnosti zdravljenja«, so zapisali raziskovalci.

Bolniki so bili stari od 44 do 73 let, štiri so bile ženske. S sarkoidozo so živeli od najmanj treh let do več kot treh desetletij in vsi so imeli pljučno sarkoidozo.

Pet bolnikov je svojo bolezen ocenilo kot blago, dva kot zmerno in dva kot hudo. Raziskovalci so ugotovili, da se je pri večini bolnikov lastna ocena resnosti bolezni spreminjala iz dneva v dan. Njihova pot s sarkoidozo se je večinoma začela s simptomi, kot sta vztrajen kašelj ali težka sapa, zaradi katerih so poiskali zdravniško pomoč. Sledil je zapleten postopek do pravilne diagnoze.

»Prvi [zdravstveni delavci], na katere so se obrnili, pogosto niso poznali sarkoidoze in so se osredotočali na druge možnosti, kot sta rak ali tuberkuloza. Pot do diagnoze je bila pogosto zapletena, pri njej pa so sodelovali do 4 zdravniki,« so zapisali raziskovalci.

Najbolj cenjena so zdravljenja, ki spodbujajo dobro kakovost življenja

Kljub tem težavam je razpravna skupina na splošno izrazila zadovoljstvo s svojimi kliničnimi zdravniki med diagnostičnim postopkom. Vendar se je skupina strinjala, da bi bilo mogoče diagnostični postopek izboljšati s hitrejšo napotitvijo bolnikov k specialistom.

Bolniki so breme svoje bolezni pripisovali »zmanjšani telesni dejavnosti, neželenim učinkom zdravljenja, potrebi po upoštevanju urnika zdravljenja in psihološkemu bremenu prošenj za pomoč drugih«, je zapisala raziskovalna skupina.

Večina bolnikov se je opisala kot ljudi, ki »živijo z boleznijo«, in ne kot »bolne«, kar so mnogi šteli za pomembno razliko.

»Življenje s tem stanjem je pomenilo zmanjšanje in prilagoditev prostočasnih dejavnosti, iskanje novih načinov, kako lahko družine in pari preživljajo čas skupaj, ter razvoj miselnosti, ki jim omogoča 'priložnost ceniti vsak trenutek v življenju',« so zapisali raziskovalci.

Večina bolnikov je bila sprva zdravljena s kortikosteroidi, kot je prednizon, in z zdravili, ki zmanjšujejo potrebo po kortikosteroidih, kot je metotreksat. Na splošno so ta zdravila uporabljali dolgoročno: čeprav so mnogi poskušali zmanjšati odmerek kortikosteroidov, je to v večini primerov povzročilo zagon bolezni.

Ko so jih vprašali o najpomembnejših dejavnikih pri odločitvi za poskus hipotetičnega novega zdravljenja, so bolniki na splošno najbolj cenili zmožnost zdravljenja, da izboljša njihovo življenje, sledilo pa je zmanjšanje napredovanja in resnosti bolezni.

»Lahko živim z nekaterimi neželenimi učinki, če zdravljenje izboljša simptome, kakovost življenja in raven dejavnosti,« je povedal eden od bolnikov.

Profil neželenih učinkov zdravljenja so ocenili kot manj pomemben od njegovega vpliva na kakovost življenja, čeprav so bolniki opozorili, da sta ta vidika povezana. »Če me neželeni učinki povsem položijo, zdravljenje ne izboljšuje moje kakovosti življenja,« je povedal bolnik.

Vsi so izrazili strah pred prihodnjimi zagoni bolezni, zlasti ker bi to pomenilo potrebo po povečanju odmerkov kortikosteroidov, ki lahko povzročijo neželene učinke, kot so spremembe razpoloženja, povečanje telesne mase in visok krvni tlak.

»Pogost je bil tudi strah pred napredovanjem bolezni in njenim širjenjem na druge organe,« so zapisali raziskovalci in poudarili, da so bili številni udeleženci skeptični do zamisli, da je njihova bolezen v remisiji, saj vedno obstaja tveganje za prihodnje poslabšanje.

Udeleženci so opozorili na potrebo po boljših orodjih, ki bi pomagala napovedati verjeten potek sarkoidoze. Poudarili so tudi potrebo po novih zdravljenjih, ki bi lahko delovala na osnovni vzrok sarkoidoze in pomagala preprečevati poslabšanje bolezni, namesto da zgolj obvladujejo simptome.

»Če povzamemo, je ta interaktivna izmenjava ponudila pomemben vpogled v to, kako ljudje s sarkoidozo doživljajo svoje stanje v pogovoru z drugimi bolniki in z izkušenimi kliničnimi zdravniki, ki so bili na voljo za pojasnila,« so zapisali raziskovalci.

»Pomembne skrbi, ki so jih izrazili bolniki s sarkoidozo, so vključevale potrebo po hitrejši napotitvi k specialistom, nezaupanje v koncept remisije pri sarkoidozi in potrebo po novih zdravljenjih, usmerjenih v zmanjšanje napredovanja bolezni ter izboljšanje simptomov in [kakovosti življenja], namesto v ukinitev kortikosteroidov,« so dodali.

Vir: https://sarcoidosisnews.com/news/patients-want-earlier-specialist-referrals-better-treatments/