L'étude « Vivre avec la sarcoïdose : une table ronde virtuelle avec des patients et des professionnels de santé » a été publiée dans Respiratory Medicine.

Le parcours vers le diagnostic de sarcoïdose est « souvent complexe »

La sarcoïdose est causée par des amas inflammatoires de cellules immunitaires qui peuvent toucher des organes dans tout le corps et provoquer un large éventail de symptômes chez les patients. « [La variabilité de la maladie] complique l'étude de l'expérience des patients », ont écrit les chercheurs.

Une équipe de scientifiques des États-Unis, d'Italie et de Novartis a utilisé une plateforme virtuelle pour organiser une discussion avec un groupe de neuf patients atteints de sarcoïdose venant des États-Unis, d'Australie, du Japon, du Danemark, d'Allemagne et d'Italie. Trois cliniciens experts étaient également disponibles pour apporter des explications et des commentaires.

Novartis, qui a également financé l'étude, teste son candidat thérapeutique CMK389 chez des personnes atteintes de sarcoïdose pulmonaire dans un essai de phase 2 (NCT04064242). L'étude recrute des patients répondant aux critères dans des centres aux États-Unis et en Europe.

La table ronde associait des questions fermées et ouvertes afin de mieux comprendre « le vécu des patients, leurs besoins non satisfaits et leur point de vue sur les options thérapeutiques existantes et celles qui pourraient hypothétiquement arriver », ont écrit les chercheurs.

Les patients avaient entre 44 et 73 ans, et quatre étaient des femmes. Ils vivaient avec la sarcoïdose depuis une durée allant de trois ans à plus de trois décennies et tous étaient atteints de sarcoïdose pulmonaire.

Cinq ont qualifié leur maladie de légère, deux de modérée et deux de sévère. Pour la plupart des patients, l'autoévaluation de la sévérité de la maladie variait d'un jour à l'autre, ont observé les chercheurs. Leur parcours avec la sarcoïdose avait généralement débuté par des symptômes tels qu'une toux persistante ou un essoufflement, qui les avaient conduits à consulter. S'ensuivait un processus complexe pour parvenir au bon diagnostic.

« Souvent, les premiers [professionnels de santé] consultés ne connaissaient pas la sarcoïdose et se concentraient sur d'autres possibilités, comme le cancer ou la tuberculose. Le parcours diagnostique était souvent complexe, jusqu'à 4 médecins intervenant au cours de celui-ci », ont écrit les chercheurs.

Les traitements favorisant une bonne qualité de vie sont les plus appréciés

Malgré ces difficultés, le groupe de discussion a globalement exprimé sa satisfaction à l'égard des cliniciens rencontrés au cours du parcours diagnostique. Le groupe a néanmoins convenu que ce parcours pourrait être amélioré par une orientation plus rapide des patients vers des spécialistes.

Les patients attribuaient le poids de leur maladie à « la réduction de l'activité physique, aux effets indésirables des traitements, à la nécessité de respecter un programme thérapeutique et au fardeau psychologique lié au fait de demander de l'aide aux autres », a écrit l'équipe.

La plupart des patients se décrivaient comme des personnes « vivant avec une maladie » plutôt que comme des personnes « malades », une distinction jugée importante par beaucoup.

« Vivre avec cette affection impliquait de réduire et d'adapter les activités de loisirs, de trouver de nouvelles façons pour les familles et les couples de passer du temps ensemble et de développer un état d'esprit permettant d'avoir “l'occasion d'apprécier chaque instant de la vie” », ont écrit les chercheurs.

La plupart des patients avaient initialement été traités par des corticostéroïdes comme la prednisone et des médicaments permettant une épargne cortisonique comme le méthotrexate. Ils avaient généralement continué à prendre ces médicaments à long terme : si beaucoup avaient essayé de réduire la dose de corticostéroïdes, cela avait entraîné une poussée de la maladie dans la plupart des cas.

Interrogés sur les facteurs les plus importants pour essayer un hypothétique nouveau traitement, les patients accordaient généralement la plus grande importance à la capacité du traitement à améliorer leur vie, suivie de la réduction de la progression et de la sévérité de la maladie.

« Je peux vivre avec certains effets indésirables si le traitement améliore les symptômes, la qualité de vie et le niveau d'activité », a déclaré un patient.

Le profil d'effets indésirables d'un traitement était considéré comme moins important que son effet sur la qualité de vie, même si les patients ont fait remarquer que ces deux aspects étaient liés. « Si les effets indésirables me mettent à plat, le traitement n'améliore pas ma qualité de vie », a déclaré un patient.

Tous ont exprimé leur crainte de futures poussées de la maladie, notamment parce qu'elles nécessiteraient d'augmenter les doses de corticostéroïdes, qui peuvent provoquer des effets indésirables tels que des changements d'humeur, une prise de poids et une hypertension artérielle.

« La crainte de la progression de la maladie et de son extension à d'autres organes était également fréquente », ont écrit les chercheurs, soulignant que de nombreux participants étaient sceptiques à l'idée que leur maladie soit en rémission, car le risque d'une aggravation future existe toujours.

Les participants ont souligné le besoin de meilleurs outils pour aider à prévoir l'évolution probable de la sarcoïdose. Ils ont également insisté sur la nécessité de nouveaux traitements pouvant cibler la cause sous-jacente de la sarcoïdose et contribuer à prévenir l'aggravation de la maladie, plutôt que de simplement en gérer les symptômes.

« En résumé, cet échange interactif a apporté des éclairages importants sur la manière dont les personnes atteintes de sarcoïdose vivent leur affection, en dialoguant avec d'autres patients et avec des cliniciens experts disponibles pour fournir des précisions », ont écrit les chercheurs.

« Parmi les préoccupations importantes exprimées par les patients atteints de sarcoïdose figuraient la nécessité d'une orientation plus rapide vers des spécialistes, la méfiance à l'égard du concept de rémission dans la sarcoïdose et le besoin de nouveaux traitements visant à réduire la progression de la maladie et à améliorer les symptômes et la [qualité de vie], plutôt qu'à arrêter les corticostéroïdes », ont-ils ajouté.

Source : https://sarcoidosisnews.com/news/patients-want-earlier-specialist-referrals-better-treatments/