GENSKA TERAPIJA

Autor: dr. Lindsey Shapiro - Terapija temeljena na antitijelima sprječava nastanak granuloma u staničnom modelu

 

XTMAB-16, Xentrijina ispitivana terapija temeljena na antitijelima za liječenje sarkoidoze , uspjela je smanjiti stvaranje granuloma — abnormalnih nakupina imunoloških stanica koje obilježavaju bolest — u modelu stanica granuloma izvedenog od pacijenata, izvijestila je tvrtka.

Podaci su predstavljeni u posteru pod nazivom " XTMAB-16 Attenuates Formation Granuloma in a Human In Vitro Sarcoidosis Model " na Međunarodnoj konferenciji Američkog torakalnog društva 2022. u San Franciscu 17. svibnja.

"Ovi novi podaci obećavajući su prvi korak u kontinuiranoj evaluaciji XTMAB-16 kao potencijalne terapije za pacijente sa sarkoidozom", rekao je Thomas Shea, predsjednik Xentrije, u priopćenju za javnost. "Objavljivanje ovih novih podataka pojačava našu predanost zajednici rijetkih bolesti sarkoidoze i našu misiju razvoja novih revolucionarnih tretmana."

 

Nakupljanje granuloma oštećuje normalnu funkciju različitih tkiva i može utjecati na funkciju gotovo svih tjelesnih organa, najčešće pluća.

Suzbijanjem aktivnosti TNF-alfa, proupalne molekule koja doprinosi oticanju, upali i formiranju granuloma, očekuje se da će XTMAB-16 ublažiti simptome.

Iako trenutno u SAD-u nisu odobreni inhibitori TNF-alfa za liječenje sarkoidoze, prethodna studija je pokazala da se oko 10% pacijenata liječi takvim terapijama nenavedeno. Godine 2020. Američka agencija za hranu i lijekove dodijelila je XTMAB-16 oznaku orphan lijek za liječenje sarkoidoze, čiji je cilj ubrzati razvoj terapije.

 

Istraživači s Xentrie i Državnog sveučilišta Ohio procijenili su učinke XTMAB-16 na formiranje granuloma u modelu granuloma stanične kulture. Da bi se to stvorilo, stanice su dobivene od 10 pacijenata sa sarkoidozom sa zahvaćenim plućima i/ili limfnim čvorovima i inkubirane s proteinom za induciranje formiranja granuloma i oslobađanje upalnih molekula.

 

Kada su stanice prethodno tretirane s XTMAB-16 u dozama u rasponu od 1 mikrograma po mililitru (mcg/mL) do 40 mcg/mL, formiranje granuloma značajno je smanjeno na način ovisan o dozi u usporedbi s netretiranim stanicama. Oslobađanje upalnih molekula također je inhibirano kada su stanice tretirane s XTMAB-16.

Učinci XTMAB-a pri višim dozama bili su usporedivi s onima uočenim s kortikosteroidom prednizonom , rekao je Xentria. Kortikosteroidi se često koriste za liječenje sarkoidoze, ali mogu rezultirati ozbiljnim i značajnim nuspojavama.

"Iako trenutno postoje dostupni lijekovi kojima se pokušava kontrolirati simptome ove rijetke bolesti, dostupni tretmani imaju ozbiljna ograničenja, uključujući ograničenu učinkovitost i neprihvatljive nuspojave, te postoji hitna potreba za boljim tretmanima", Elliott D. Crouser, MD, profesor interne medicine u Medicinskom centru Wexner na Sveučilištu Ohio State, rekao je. Crouser je također jedan od istraživača studije.

 

Učinkovitost XTMAB-16 za smanjenje aktivnosti bolesti kod ljudi morat će se utvrditi u kliničkim ispitivanjima, rekao je Xentria.

 

Prošle godine Xentria je najavila planiranu fazu 1 ispitivanja (NCT04971395) za procjenu sigurnosti i podnošljivosti višestrukih doza XTMAB-16 kod zdravih dobrovoljaca. Sekundarni ciljevi uključivali su farmakokinetiku - kretanje terapije u, kroz i izvan tijela - imunološke reakcije protiv terapije i razine biomarkera bolesti.

Ispitivanje je uključilo 25 odraslih osoba u dobi od 18 do 45 godina, koje su nasumično raspoređene da prime jednu injekciju XTMAB-16 u venu (2 ili 4 mg/kg) ili placebo. Dovršen je u ožujku, a rezultati se očekuju sljedeće godine, navodi Xentria.

 

Izvor: https://sarcoidosisnews.com/news/sarcoidosis-therapy-xtmab-16-stops-granuloma-formation-cell-model/

Rating: 0 stars
0 votes