Studija " Živjeti sa sarkoidozom: Virtualni okrugli stol s pacijentima i zdravstvenim radnicima " objavljena je u Respiratory Medicine .

Put do dijagnoze sarkoidoze 'često zamršen'

Sarkoidoza je uzrokovana upalnim nakupinama imunoloških stanica koje mogu utjecati na organe u cijelom tijelu, uzrokujući širok raspon simptoma kod pacijenata . "[Varljivost bolesti] komplicira proučavanje iskustava pacijenata", napisali su istraživači.

Tim znanstvenika iz SAD-a, Italije i Novartisa koristio je virtualnu platformu za organiziranje rasprave sa skupinom od devet pacijenata sa sarkoidozom iz SAD-a, Australije, Japana, Danske, Njemačke i Italije. Za objašnjenja i komentare bila su dostupna i tri stručna kliničara.

Novartis, koji je također financirao studiju, testira svoj kandidat za terapiju CMK389 kod ljudi s plućnom sarkoidozom u Fazi 2 ispitivanja (NCT04064242) . Studija uključuje pacijente koji ispunjavaju uvjete na mjestima diljem SAD-a i Europe.

U okrugli stol uključena je kombinacija zatvorenih i otvorenih pitanja, s ciljem boljeg razumijevanja "životnog iskustva pacijenata, nezadovoljenih potreba i pogleda na postojeće i hipotetski nadolazeće opcije liječenja", napisali su istraživači.

Dob pacijenata bila je od 44 do 73 godine, a četiri su bile žene. Živjeli su sa sarkoidozom najmanje tri godine do više od tri desetljeća i svi su imali plućnu sarkoidozu.

Pet je vlastitu bolest ocijenilo kao blagu, dvije kao umjerenu, a dvije kao tešku. Za većinu pacijenata, samoprocjena težine bolesti varirala je iz dana u dan, primijetili su istraživači. Njihovo putovanje sa sarkoidozom općenito je započelo simptomima poput upornog kašlja ili nedostatka zraka koji su ih naveli da potraže liječničku pomoć. Uslijedio je složen proces za dolazak do ispravne dijagnoze .

“Često, prvi kontaktirani [pružatelji zdravstvenih usluga] nisu bili svjesni sarkoidoze i bili su usredotočeni na druge mogućnosti kao što su rak ili tuberkuloza. Put do dijagnoze često je bio zamršen, s do 4 liječnika uključena na putu”, napisali su istraživači.

Najviše cijenite terapiju koja promiče dobru kvalitetu života

Unatoč ovim poteškoćama, skupina za raspravu općenito je izrazila zadovoljstvo svojim kliničarima tijekom dijagnostičkog procesa. Ipak, skupina se složila da bi se dijagnostički proces mogao poboljšati bržim slanjem pacijenata specijalistima.

Pacijenti su težinu svoje bolesti pripisali "smanjenoj tjelesnoj aktivnosti, nuspojavama liječenja, potrebi da se pridržavaju rasporeda liječenja i psihološkom teretu traženja pomoći od drugih", napisao je tim.

Većina pacijenata sebe je opisala kao " žive s bolešću ", a ne kao "bolesne", što se mnogima smatralo važnom razlikom.

“Život s ovim stanjem podrazumijevao je smanjenje i prilagodbu slobodnih aktivnosti, pronalaženje novih načina za međusobno druženje obitelji i parova i razvoj načina razmišljanja kako bi imali 'priliku cijeniti svaki trenutak u životu'”, napisali su istraživači.

Većina bolesnika u početku je liječena kortikosteroidima poput prednizona i lijekovima koji štede kortikosteroide poput metotreksata . Općenito su nastavili koristiti ove lijekove dugoročno: dok su mnogi pokušavali smanjiti dozu kortikosteroida, u većini slučajeva to je dovelo do izbijanja bolesti.

Kada su upitani o najvažnijim čimbenicima za isprobavanje hipotetskog novog tretmana, pacijenti su općenito najviše cijenili sposobnost terapije da im poboljša život, nakon čega slijedi smanjenje progresije i ozbiljnosti bolesti.

"Mogu živjeti s nekim nuspojavama ako liječenje poboljša simptome, kvalitetu života i razinu aktivnosti", rekao je jedan pacijent.

Profil nuspojava terapije smatra se manje važnim od njezina učinka na kvalitetu života, iako su pacijenti primijetili da su oni povezani. "Ako me nuspojave izjednače, liječenje ne poboljšava moju kvalitetu života", rekao je pacijent.

Svi su izrazili strah od budućih izbijanja bolesti, osobito jer bi to značilo potrebu za povećanjem doza kortikosteroida, što može uzrokovati nuspojave poput promjena raspoloženja, debljanja i visokog krvnog tlaka.

“Strah od progresije bolesti i širenja na druge organe također je bio uobičajen”, napisali su istraživači, ističući da su mnogi od sudionika bili skeptični prema ideji da je njihova bolest u remisiji jer uvijek postoji rizik od budućeg pogoršanja.

Sudionici su primijetili potrebu za boljim alatima koji bi pomogli u predviđanju vjerojatnog tijeka sarkoidoze. Također su istaknuli potrebu za novim terapijama koje mogu ciljati na temeljni uzrok sarkoidoze i raditi na sprječavanju pogoršanja bolesti, umjesto da samo upravljaju simptomima.

"Ukratko, ova interaktivna razmjena pružila je važne uvide u to kako ljudi sa sarkoidozom doživljavaju svoje stanje u dijalogu s drugim pacijentima i sa stručnim kliničarima dostupnim za pojašnjenja", napisali su istraživači.

"Važne brige koje su izrazili pacijenti sa sarkoidozom uključivale su potrebu za bržim upućivanjem specijalistima, nepovjerenje u koncept remisije kod sarkoidoze i potrebu za novim terapijama usmjerenim na smanjenje progresije bolesti i poboljšanje simptoma i [kvalitete života], a ne na povlačenje kortikosteroida", dodali su.

Izvor: https://sarcoidosisnews.com/news/patients-want-earlier-specialist-referrals-better-treatments/