Badanie „Życie z sarkoidozą: wirtualny okrągły stół z udziałem pacjentów i pracowników ochrony zdrowia” opublikowano w czasopiśmie Respiratory Medicine.

Droga do rozpoznania sarkoidozy jest „często zawiła”

Sarkoidoza jest spowodowana zapalnymi skupiskami komórek układu odpornościowego, które mogą zajmować narządy w całym organizmie, wywołując u pacjentów szeroki zakres objawów. „[Zmienność choroby] utrudnia badanie doświadczeń pacjentów” – napisali badacze.

Zespół naukowców ze Stanów Zjednoczonych, Włoch i firmy Novartis wykorzystał platformę wirtualną do zorganizowania dyskusji z grupą dziewięciorga pacjentów z sarkoidozą ze Stanów Zjednoczonych, Australii, Japonii, Danii, Niemiec i Włoch. Wyjaśnień i komentarzy mogło również udzielać trzech doświadczonych lekarzy klinicystów.

Novartis, który również sfinansował badanie, testuje swojego kandydata na lek CMK389 u osób z sarkoidozą płuc w badaniu fazy 2 (NCT04064242). Do badania rekrutowani są pacjenci spełniający kryteria w ośrodkach w Stanach Zjednoczonych i Europie.

Podczas okrągłego stołu połączono pytania zamknięte i otwarte, aby lepiej zrozumieć „życiowe doświadczenia pacjentów, niezaspokojone potrzeby oraz opinie o obecnych i hipotetycznych przyszłych możliwościach leczenia” – napisali badacze.

Pacjenci mieli od 44 do 73 lat, a wśród nich były cztery kobiety. Żyli z sarkoidozą od co najmniej trzech lat do ponad trzech dekad i wszyscy mieli sarkoidozę płuc.

Pięć osób oceniło swoją chorobę jako łagodną, dwie jako umiarkowaną, a dwie jako ciężką. Badacze zauważyli, że u większości pacjentów własna ocena ciężkości choroby zmieniała się z dnia na dzień. Ich doświadczenia z sarkoidozą zazwyczaj rozpoczynały się od objawów takich jak uporczywy kaszel lub duszność, które skłaniały ich do szukania pomocy medycznej. Następnie przechodzili złożony proces prowadzący do prawidłowego rozpoznania.

„Często pierwsi [pracownicy ochrony zdrowia], do których zwracano się o pomoc, nie znali sarkoidozy i koncentrowali się na innych możliwościach, takich jak nowotwór lub gruźlica. Droga do rozpoznania była często zawiła, a uczestniczyło w niej nawet 4 lekarzy” – napisali badacze.

Najbardziej cenione jest leczenie sprzyjające dobrej jakości życia

Pomimo tych trudności grupa dyskusyjna ogólnie wyraziła zadowolenie z opieki swoich lekarzy podczas procesu diagnostycznego. Uczestnicy zgodzili się jednak, że proces ten można byłoby poprawić dzięki szybszemu kierowaniu pacjentów do specjalistów.

Pacjenci przypisywali obciążenie związane z chorobą „ograniczeniu aktywności fizycznej, działaniom niepożądanym leczenia, konieczności przestrzegania harmonogramu terapii i psychologicznemu ciężarowi proszenia innych o pomoc” – napisał zespół.

Większość pacjentów opisywała siebie jako osoby „żyjące z chorobą”, a nie jako „chore”, co dla wielu stanowiło ważne rozróżnienie.

„Życie z tym schorzeniem oznaczało ograniczenie i dostosowanie aktywności w czasie wolnym, znalezienie nowych sposobów wspólnego spędzania czasu przez rodziny i pary oraz wypracowanie sposobu myślenia, który dawałby im «szansę doceniania każdej chwili życia»” – napisali badacze.

Większość pacjentów była początkowo leczona kortykosteroidami, takimi jak prednizon, oraz lekami pozwalającymi ograniczyć stosowanie kortykosteroidów, takimi jak metotreksat. Zazwyczaj kontynuowali stosowanie tych leków przez długi czas: choć wielu próbowało zmniejszyć dawkę kortykosteroidów, w większości przypadków prowadziło to do zaostrzenia choroby.

Zapytani o najważniejsze czynniki przemawiające za wypróbowaniem hipotetycznego nowego leczenia pacjenci na ogół najwyżej cenili zdolność terapii do poprawy ich życia, a następnie ograniczenie postępu i ciężkości choroby.

„Mogę żyć z pewnymi działaniami niepożądanymi, jeśli leczenie łagodzi objawy oraz poprawia jakość życia i poziom aktywności” – powiedział jeden z pacjentów.

Profil działań niepożądanych terapii uznano za mniej ważny niż jej wpływ na jakość życia, chociaż pacjenci zauważyli, że te kwestie są ze sobą powiązane. „Jeśli działania niepożądane zwalają mnie z nóg, leczenie nie poprawia mojej jakości życia” – powiedział pacjent.

Wszyscy wyrazili obawę przed przyszłymi zaostrzeniami choroby, zwłaszcza że oznaczałyby one konieczność zwiększenia dawek kortykosteroidów, które mogą powodować działania niepożądane, takie jak zmiany nastroju, przyrost masy ciała i wysokie ciśnienie tętnicze.

„Powszechny był również lęk przed postępem choroby i zajęciem innych narządów” – napisali badacze, podkreślając, że wielu uczestników sceptycznie odnosiło się do myśli, iż ich choroba jest w remisji, ponieważ zawsze istnieje ryzyko przyszłego pogorszenia.

Uczestnicy wskazali na potrzebę lepszych narzędzi pomagających przewidywać prawdopodobny przebieg sarkoidozy. Podkreślili także potrzebę nowych terapii, które mogłyby oddziaływać na podstawową przyczynę sarkoidozy i pomagać zapobiegać pogorszeniu choroby, zamiast jedynie kontrolować objawy.

„Podsumowując, ta interaktywna wymiana dostarczyła ważnych informacji o tym, jak osoby z sarkoidozą doświadczają swojego schorzenia, dzięki dialogowi z innymi pacjentami oraz z doświadczonymi lekarzami klinicystami dostępnymi, by udzielać wyjaśnień” – napisali badacze.

„Ważne obawy wyrażane przez pacjentów z sarkoidozą obejmowały potrzebę szybszego kierowania do specjalistów, brak zaufania do koncepcji remisji w sarkoidozie oraz potrzebę nowych terapii ukierunkowanych na ograniczenie postępu choroby, złagodzenie objawów oraz poprawę [jakości życia], a nie na odstawienie kortykosteroidów” – dodali.

Źródło: https://sarcoidosisnews.com/news/patients-want-earlier-specialist-referrals-better-treatments/