Het onderzoek „Leven met sarcoïdose: een virtueel rondetafelgesprek met patiënten en zorgverleners” werd gepubliceerd in Respiratory Medicine.

De weg naar een sarcoïdosediagnose is „vaak ingewikkeld”

Sarcoïdose wordt veroorzaakt door ontstekingshaarden van immuuncellen die organen in het hele lichaam kunnen aantasten en bij patiënten uiteenlopende symptomen kunnen veroorzaken. „[De variabiliteit van de ziekte] bemoeilijkt het onderzoek naar de ervaringen van patiënten”, schreven de onderzoekers.

Een team van wetenschappers uit de Verenigde Staten, Italië en van Novartis gebruikte een virtueel platform om een gesprek te organiseren met een groep van negen sarcoïdosepatiënten uit de Verenigde Staten, Australië, Japan, Denemarken, Duitsland en Italië. Ook waren drie deskundige artsen beschikbaar voor toelichting en commentaar.

Novartis, dat het onderzoek ook financierde, test zijn kandidaat-geneesmiddel CMK389 bij mensen met longsarcoïdose in een fase 2-onderzoek (NCT04064242). Voor het onderzoek worden geschikte patiënten geworven op locaties in de Verenigde Staten en Europa.

Het rondetafelgesprek omvatte een combinatie van gesloten en open vragen om meer inzicht te krijgen in „de levenservaringen van patiënten, hun onvervulde behoeften en hun opvattingen over bestaande en hypothetische toekomstige behandelopties”, schreven de onderzoekers.

De patiënten waren tussen de 44 en 73 jaar oud en vier van hen waren vrouwen. Zij leefden al minstens drie jaar en in sommige gevallen meer dan drie decennia met sarcoïdose en hadden allemaal longsarcoïdose.

Vijf beoordeelden hun ziekte als mild, twee als matig en twee als ernstig. Bij de meeste patiënten verschilde de eigen beoordeling van de ernst van de ziekte van dag tot dag, merkten de onderzoekers op. Hun traject met sarcoïdose begon doorgaans met symptomen zoals aanhoudend hoesten of kortademigheid, waardoor zij medische hulp zochten. Daarna volgde een ingewikkeld proces om tot de juiste diagnose te komen.

„Vaak waren de eerste [zorgverleners] die werden geraadpleegd niet bekend met sarcoïdose en richtten zij zich op andere mogelijkheden, zoals kanker of tuberculose. De weg naar de diagnose was vaak ingewikkeld, waarbij onderweg tot wel 4 artsen betrokken waren”, schreven de onderzoekers.

Behandelingen die een goede kwaliteit van leven bevorderen worden het meest gewaardeerd

Ondanks deze moeilijkheden was de gespreksgroep over het algemeen tevreden over de artsen tijdens het diagnostische proces. Wel was de groep het erover eens dat dit proces verbeterd zou kunnen worden door patiënten sneller naar specialisten te verwijzen.

De patiënten schreven de last van hun ziekte toe aan „verminderde lichamelijke activiteit, bijwerkingen van de behandeling, de noodzaak om zich aan een behandelschema te houden en de psychologische belasting van anderen om hulp te moeten vragen”, schreef het team.

De meeste patiënten beschreven zichzelf als mensen die „met een ziekte leven” in plaats van als „ziek”, wat velen een belangrijk onderscheid vonden.

„Leven met deze aandoening betekende minder vrijetijdsactiviteiten ondernemen en die aanpassen, nieuwe manieren vinden waarop gezinnen en stellen samen tijd konden doorbrengen en een manier van denken ontwikkelen die hun 'de kans bood om elk moment in het leven te waarderen'”, schreven de onderzoekers.

De meeste patiënten waren aanvankelijk behandeld met corticosteroïden zoals prednison en corticosteroïdsparende middelen zoals methotrexaat. Over het algemeen bleven zij deze geneesmiddelen langdurig gebruiken: hoewel velen probeerden de dosis corticosteroïden te verlagen, leidde dit in de meeste gevallen tot een opvlamming van de ziekte.

Toen hun werd gevraagd welke factoren het belangrijkst waren om een hypothetische nieuwe behandeling te proberen, waardeerden de patiënten doorgaans het meest dat een behandeling hun leven kon verbeteren. Daarna volgden het verminderen van de voortgang en de ernst van de ziekte.

„Ik kan met bepaalde bijwerkingen leven als de behandeling mijn symptomen, kwaliteit van leven en activiteitenniveau verbetert”, zei een patiënt.

Het bijwerkingenprofiel van een behandeling werd minder belangrijk gevonden dan het effect op de kwaliteit van leven, hoewel de patiënten opmerkten dat deze met elkaar samenhangen. „Als de bijwerkingen mij volledig onderuit halen, verbetert de behandeling mijn kwaliteit van leven niet”, zei een patiënt.

Allen uitten hun angst voor toekomstige opvlammingen van de ziekte, vooral omdat dit zou betekenen dat de doses corticosteroïden verhoogd moesten worden. Deze middelen kunnen bijwerkingen veroorzaken zoals stemmingswisselingen, gewichtstoename en hoge bloeddruk.

„Ook angst voor het voortschrijden van de ziekte en uitbreiding naar andere organen kwam veel voor”, schreven de onderzoekers. Zij wezen erop dat veel deelnemers sceptisch stonden tegenover het idee dat hun ziekte in remissie was, omdat er altijd een risico op toekomstige verergering bestaat.

De deelnemers wezen op de behoefte aan betere hulpmiddelen om het waarschijnlijke verloop van sarcoïdose te voorspellen. Ook benadrukten zij de behoefte aan nieuwe behandelingen die de onderliggende oorzaak van sarcoïdose kunnen aanpakken en helpen voorkomen dat de ziekte verergert, in plaats van alleen de symptomen te beheersen.

„Kortom, deze interactieve uitwisseling bood belangrijke inzichten in hoe mensen met sarcoïdose hun aandoening ervaren, in gesprek met andere patiënten en met deskundige artsen die beschikbaar waren voor toelichting”, schreven de onderzoekers.

„Belangrijke zorgen die sarcoïdosepatiënten uitten, waren de behoefte aan snellere verwijzing naar specialisten, wantrouwen tegenover het concept remissie bij sarcoïdose en de behoefte aan nieuwe behandelingen die gericht zijn op het verminderen van de voortgang van de ziekte en het verbeteren van symptomen en [kwaliteit van leven], in plaats van op het stoppen met corticosteroïden”, voegden zij toe.

Bron: https://sarcoidosisnews.com/news/patients-want-earlier-specialist-referrals-better-treatments/